细胞和基因治疗制造服务市场规模和份额

细胞和基因治疗制造服务市场分析

细胞和基因治疗制造服务市场规模预计将在 2025 年达到 80 亿美元，到 2030 年达到 171.8 亿美元，在预测期内复合年增长率为 16.5%。快速的步伐体现了该行业从实验模式向商业上可行的治疗方法的转变，这一进程越来越迫使制造商复制制药式的可靠性，同时又不牺牲这些活体药物所需的科学灵活性。监控资本分配的行业高管已经考虑到每次增量监管批准都会立即收紧可用产能的可能性，与传统生物制剂相比，有效地将投资决策提前至少两到三年。

全球细胞和基因治疗制造服务市场趋势和见解

癌症和其他慢性疾病的患病率激增

癌症仍然是全球第二大死亡原因，监管机构继续加快肿瘤学提交，FDA 的肿瘤学卓越中心已创建罕见肿瘤审查途径，将小群体适应症转变为商业上可行的细分市场^{[1]Robert Califf，“批准的细胞和基因治疗产品清单”，美国食品和药物管理局，fda.gov}。一个不太明显的含义是 CDMO 正在推出疾病密集型洁净室套件，以便开发商可以提前数年预订产能，即使在使用时也能保留超孤儿肿瘤产品的供应徘徊在传统效率基准以下。

转向个性化医疗

来自每个患者的自体疗法需要能够每天运行数十个并行微批次的灵活设施。围绕身份链跟踪的后勤编排现在可以与药物本身的科学复杂性相媲美，许多高级运营经理私下承认，数字可追溯平台正在成为竞标新客户项目时的最大差异化因素。这就是“制造业作为数据服务”的出现；一些 CDMO 正在将用于样本跟踪的专有软件与其容量分开货币化，从而创建双重收入流并增加客户转换成本，而无论物理位置如何。

同时，同种异体方法有望实现规模经济，但必须面对免疫原性和功效问题，从而导致资本计划分叉，赞助商对冲他们的赌注：他们委托小规模自体套件，同时为最终的大规模同种异体保留相邻的外壳空间生物反应器。这种房地产套利本质上是用今天的钱换取明天的扩张权，它正在悄然膨胀许多制造商的资产基础，如果临床数据无法验证同种异体管道，可能会对未来的投资回报造成压力。

不断增长的批准和稳健的临床管道

美国食品和药物管理局 (FDA) 列出了 m截至 2024 年初，已有超过 20 种细胞和基因疗法获得批准，机构官员继续表示正在增加审查资源以管理提交的数量。实际上，每次批准都会触发制造工厂几乎立即从工程运行状态转变为商业运行状态，从而压缩了历史上长达十八个月的时间。第二个后果是，曾经被认为是最佳实践的质量源于设计框架现在是强制性的，只是为了在商业发布之前确保投资者的信心。

病毒载体生产仍然是关键的行业瓶颈，特别是对于腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒系统。精明的 CDMO 开始根据多年照付不议协议保证向量槽，有效反映了半导体代工策略。虽然这确保了大型生物制药客户的能力，但它无意中挤出了小型风投支持的开发商，推动他们走向新颖非病毒式交付解决方案比最初预测的要早。

增加投资和资金

一波资本的目标是专门的基础设施，而不是通用的面积。例如，安进确认投资 9 亿美元在俄亥俄州的一个工厂专门用于先进疗法，领导层表示模块化洁净室将允许同时进行自体和同种异体生产 ^{[2]Kevin Lowery，“安进将投资 900 美元俄亥俄州新制造工厂的百万美元”，Amgen，amgen.com}。从行业规划的角度来看，美国中西部地区多套房中心的存在巧妙地改变了劳动力迁移模式：曾经集中在两个沿海地区的人才现在在内陆找到了竞争机会，在一定程度上缓解了全国范围内的人员短缺问题，同时也给沿海地区带来了压力完善保留激励措施。

在政策方面，国家新兴生物技术安全委员会敦促成立国家协调办公室，以支持国内生物制造并保护供应链。高管们将此解读为对国产先进疗法的潜在采购偏好的早期预兆，即使每批次成本仍然高于新兴市场替代品，这种动态也可能会提高美国产能的战略价值。

运营成本高

受定制原材料、广泛的质量控制测试和低批次产量的影响，批准的细胞和基因疗法的制造成本通常超过 100 万美元，一个显着的连锁反应是，付款人越来越多地参考工厂产量数据；因此，运营领导者正在试点封闭的自动化系统，以减少人为操作点，从而提高可重复性。 CDMO 开始量化自动化投资回报，不仅体现在直接劳动力节省方面，还体现在电子成本方面。扩大监管能力；人工干预的每一次减少都可能会缩小 FDA 的检查范围，从而释放有限的质量保证人员来支持更多的并发程序。这种重构将自动化从成本控制举措提升为收入扩张杠杆。

熟练细胞处理劳动力的稀缺

人才供应缺口仍然严重。亚太地区等快速增长地区的工厂报告称，聘请经验丰富的细胞处理工程师可能需要六到九个月的时间，从而延长了工厂的启动时间并延迟了收入确认。一些制造商的应对措施是在其校园内嵌入学术合作伙伴关系，为学生提供 GMP 套件内的实习轮换。一个不太明显的战略含义是，此类安排使 CDMO 能够尽早发现有前途的研究生研究人员，这些研究人员随后可能会加入客户公司，从而在正式 RFP 之前增强业务开发情报

在美国，国会对 BIOSECURE 法案的辩论正在增加复杂性。跨国公司担心对跨境人员配置的限制可能会限制他们轮换经验丰富的人员的能力。作为对冲，一些跨国公司已开始在不同司法管辖区的设施之间复制标准操作程序，以便在人才流动性收紧的情况下促进快速技术转让。

细分分析

服务类型：病毒载体推动基因治疗增长

细胞治疗制造控制着当前收入的约 60%，但基因治疗服务却以病毒载体为基础供应——预计从 2025 年到 2030 年，复合年增长率将达到 24.1%。具有垂直整合的质粒填充能力的 CDMO 具有独特的资本优势，因为它们可以通过消除公司间技术转让步骤来压缩交付时间。虽然非病毒传递技术它们吸引了投资者的兴趣，但它们仍处于商业化前阶段，因此到本十年末，载体需求可能会超过供应。

阶段：商业规模扩大挑战传统模式

第二阶段项目构成了当今工作量的最大部分，但商业制造增长最快，复合年增长率估计为 28.8%。后期申办者发现，为单克隆抗体设计的验证方案不会自动转化为活体疗法。因此，早期投资于工艺分析技术的 CDMO 正在赢得合同，因为即使在针对特定患者的批次中，实时监控也能满足监管机构对一致产品质量的期望。

应用：临床制造占主导地位，商业化加速

临床制造目前占 2024 年市场的 74.5%，这反映出与已实现商业化的疗法相比，正在开发的疗法数量较多。赞同。然而，随着更多疗法获得监管部门批准并过渡到商业生产，商业制造正在以更快的速度增长（2025-2030 年复合年增长率为 23.2%）。战略上的细微差别是，许多 CDMO 现在设计临床套件时考虑到了未来的商业改造——更大的气闸、更大生物反应器的天花板高度和可扩展的数据基础设施——以便升级周期涉及最短的停机时间。赞助商赞赏这种远见，知道任何长达数周的停工都可能危及发布时间表。

运营模式：外包重塑制造格局

合同/外包制造在 2024 年以 65.3% 的份额占据市场主导地位，并且以 18.7% 的复合年增长率（2025-2030 年）增长，大大超过了内部运营。新兴生物制药公司拥有大部分在研资产，很少投资自有产能；相反，他们签订了多年的主服务协议，锁定单位 p计价，同时允许日程安排的灵活性。较大的制药公司也在剥离非核心设施，将释放的资金用于管道收购和数字供应链升级。

适应症：肿瘤学应用引领治疗焦点

在 CAR-T 批准的推动下，肿瘤学仍然是占主导地位的适应症集群，占据 35% 的份额，这在 CAR-T 批准的推动下，显示出对血液癌症的明显生存益处。罕见疾病正在成为增长最快的领域，复合年增长率为 18.5%。罕见癌症疗法通常在一到两年内寻求标签扩展，因此服务于肿瘤学的 CDMO 必须保持激增的能力。相反，罕见疾病项目通常覆盖分布在多个市场的小规模患者群体，这使得物流协调与生物反应器规模一样重要。将区域载体中心与全球发布测试中心相结合的制造商可以在不牺牲效率的情况下满足这两种需求。

最终用户：制药制药公司推动市场需求 制药和生物技术公司占据 42% 的份额，主导着需求，而学术和研究机构则以 18.8% 的复合年增长率发挥着更大的作用。通过在现场 GMP 套件中进行早期试验，大学生成对风险投资人有吸引力的数据包，然后风险投资人会与更大的 CDMO 签约进行后期工作。与此同时，基于医院的 GMP 部门已开始为富有同情心的用例提供微型生产服务，开辟了一个利基市场，正式 CDMO 稍后可能通过合作或收购来吸收。

地理分析

北美 45.1% 的份额反映了深厚的风险市场、成熟的监管框架和密集的专业 CDMO 网络。在路易斯维尔、孟菲斯和辛辛那提的集成航空枢纽附近战略性地安置设施缩短了自体静脉到静脉的周期，这一运营优势现在已成为考虑因素付款人报销讨论。

亚太地区预计 21.3% 的复合年增长率源于政府激励措施、劳动力投资和患者的快速吸收。韩国等国家已经制定了再生治疗的加速审批路线，刺激开发商建设当地产能。然而，该地区仍必须扩大专门培训计划，以避免劳动力短缺，从而削弱其成本优势。

欧洲将严格但透明的监管与强大的学术网络结合​​起来。这里的制造商正在开创实时发布测试试点，旨在缩短批量发布时间并抵消更高的工资成本。此外，欧盟可持续发展指令正在推动设施转向更环保的一次性系统，这对于具有企业社会责任要求的赞助商来说是一个差异化因素。

竞争格局

市场仍处于模式围绕控制关键能力（病毒载体、质粒 DNA 和自动化自体系统）的 CDMO 进行快速整合。 Novo Holdings 以 165 亿美元收购 Catalent，将部分产能重新分配给诺和诺德，收紧了第三方插槽的可用性，并迫使小型开发商比计划更早锁定协议 ^{[3]Morten Ulsted，“Novo Holdings 将以 165 亿美元收购 Catalent”，Catalent 新闻稿，catalent.com}。拥有强大的电子批次记录平台和透明的质量指标的 CDMO 能够获得较高的定价，从而强化质量重于数量的范式。

细胞处理自动化、封闭式上游载体生产和分布式护理点制造领域仍然存在空白机会。较小的以技术为中心的公司，解决离散的痛点，例如重新实时效价测定或高密度生物反应器内衬——正在吸引大型 CDMO 的战略投资，这些 CDMO 正在寻求超越原始产能的差异化。