美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场 (2025 - 2030)

美国Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场规模预计 2024 年为 6061 万美元，预计 2025 年至 2030 年复合年增长率为 21.64%。美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 行业在其FDA 于 2023 年 10 月批准用于治疗抗 AChR 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG)。孤儿药指定和优先审查途径的批准加速了其进入美国神经肌肉治疗领域的步伐，该领域对基于机制的靶向治疗的需求持续上升。

Zilbrysq 每天一次的皮下自我给药为医院静脉注射补体抑制剂提供了一种令人信服的替代方案，支持门诊和病人的长期疾病管理。家庭护理设置。其不同相关资料已被治疗难治性或皮质类固醇不耐受的 gMG 患者的神经科医生迅速采用。完善的专业药房网络、有利的商业保险覆盖范围以及处方者对补体途径抑制的熟悉程度进一步加强了 Zilbrysq 的早期市场轨迹。尽管截至 2024 年，gMG 仍然是美国唯一获批的适应症，但其以患者为中心的配方和持久的疗效数据继续使该产品在与 IV C5 抑制剂和新兴 FcRn 靶向疗法的竞争中占据优势。

Zilbrysq 针对抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力 (gMG) 的重点标签在美国提供了一条清晰且差异化的商业途径，在美国，约 85% 的确诊患者gMG 患者 AChR 抗体检测呈阳性。该疗法获得孤儿药资格认定和 FDA 优先审查强调了这种罕见的慢性病的高度未满足的需求版本。与广谱免疫抑制剂相比，Zilucoplan 对补体 C5 的选择性抑制直接针对驱动神经肌肉接头损伤的病理生理级联反应。这种特异性在越来越倾向于具有明确分子靶点的生物制剂的治疗领域尤其重要。随着 gMG 被认为是一种需要持续控制的终生疾病，Zilbrysq 的针对性机制和监管保护支持溢价和长期付款人联盟，巩固其在治疗排序中的作用。

Zilcoplan 每日一次的皮下 (SC) 制剂在美国医疗保健环境中提供了显着的战略优势，在美国医疗保健环境中，患者和付款人正在积极寻找需要频繁临床就诊的静脉 (IV) 疗法的替代方案。与 Soliris 或 Ultomiris（在医院或门诊输液中心通过输注进行给药）不同，Zilbrysq 可以在 h 内自行注射。一些使用预装注射器。这种方法符合对分散慢性病管理不断增长的需求，减少了输液相关成本并提高了治疗依从性。在美国，特种药房在罕见疾病生物制剂的分销中占据主导地位，Zilucoplan 的 SC 格式能够快速整合到付款人首选的药房网络和患者支持计划中，有助于减轻启动障碍并改善现实世界的结果。它对商业和医疗保险人群的适用性进一步增强了在分散的报销环境中的吸收。

截至 2024 年，Zilbrysq 在美国 SC C5 补体抑制方面面临有限的直接竞争，没有正在开发的生物仿制药，其他批准的 C5 抑制剂（Soliris 和 Ultomiris）仅限于静脉注射。虽然 Vyvgart 和 Rozanolixizumab 等新型 FcRn 抑制剂提供了不同的机制，但它们与补体途径不重叠，并且通常在难治性病例中被认为是补充而不是替代。这种分段的竞争环境减少了治疗冗余并支持市场共存，允许处方者根据个体患者情况和反应历史定制治疗方案。至少到 2030 年，SC C5 缺乏直接竞争对手，加上 UCB 对现实世界数据收集和提供者教育的持续投资，预计将保持 Zilbrysq 在美国罕见神经病学市场的临床和经济护城河。

监管和报销场景：美国市场

Zilbrysq (Zilucoplan) 收到美国 FDA 于 2023 年 10 月批准孤儿药资格，用于治疗抗 AChR 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG)，并授予其七年的市场独占权。此次批准是在优先审查之后进行的，并且基于关键的 3 期 RAISE 试验的结果，该试验证明了具有临床意义的影响MG-ADL 和 QMG 分数的变化。鉴于 Zilucoplan 是一种孤儿药指定的生物制剂，可解决高负担、低患病率的问题，因此它已以相对较快的速度被纳入美国付款人处方集，特别是在商业和 Medicare Advantage 计划中。

承保通常需要事先授权，其标准与标签规范一致，包括确认的 AChR 抗体阳性和记录的高级免疫治疗需求。由于存在严重脑膜炎球菌感染的风险，该药物还被列入 Zilbrysq REMS（风险评估和缓解策略）计划，需要疫苗接种和提供者注册。从报销的角度来看，专业药房分销渠道在确保护理的连续性和管理福利验证、共同支付援助和依从性支持方面发挥着核心作用。自我管理的预充式注射器形式的可用性进一步支持有利的付款人对齐，因为它减少了信息与使用相关的成本和对基于价值的护理模式的吸引力越来越多地在美国卫生系统中采用。

市场集中度和特征

Zilbrysq 在美国 gMG 市场推出了一种差异化的治疗方法，作为第一个自我管理的补体 C5 抑制剂，标志着从基于输注的补体疗法的转变。其设计可对末端补体级联进行靶向抑制，为 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力患者提供精确的免疫调节。这项创新在美国尤其具有影响力，美国的医疗保健系统越来越重视患者自主权、减少诊所依赖性和慢性病护理管理模式。通过预充式注射器实现在家给药，Zilucoplan 解决了长期治疗便利性方面尚未满足的主要需求，特别是在行动不便或交通受限的工作年龄和老年人群中s.

在美国，由于临床差异化、支付者联盟和已建立的提供者关系的需要，进入壁垒被加剧。开发具有足够安全性和有效性以满足 FDA 标准的 SC 补体抑制剂需要在生物制品制造、大规模试验和符合 REMS 的安全计划方面进行大量投资。 Zilbrysq 的孤儿药资格和七年独家经营权，加上其在专业药房网络中的早期建立，为竞争者创造了很高的门槛。此外，UCB 直接面向提供商的参与以及与美国神经病学治疗算法的整合，进一步巩固了其在潜在后续候选药物中的领先地位。

美国监管环境一直大力支持 Zilbrysq 的上市，孤儿药指定和优先审查促进了快速批准。然而，批准后阶段受到 Zilbrysq REMS 计划的严格监管，该计划由于与补体抑制相关的感染风险升高，要求处方者注册和脑膜炎球菌疫苗接种。此外，作为上市后义务的一部分，Zilucoplan 的长期安全数据正在接受 FDA 的持续审查。尽管美国不像欧洲那样依赖 HTA 机构，但付款人对成本效益和现实世界结果的评估在确定准入级别和事先授权标准方面变得越来越重要。

在美国，Zilucoplan 面临来自 IVIg、皮质类固醇、血浆置换和 gMG 中使用的其他免疫疗法的间接竞争。然而，它的地位与静脉 C5 抑制剂如 Soliris 和 Ultomiris 最为一致。虽然这些药物具有良好的临床记录，但它们基于输注的给药方式限制了灵活性，特别是对于寻求避开输注中心的患者而言。 Vyvgart 和 Rozanolixizumab 等 FcRn 抑制剂代表了相邻的治疗选择，而不是直接使用替代品，针对不同的免疫途径。这种基于机制的细分支持 Zilbrysq 根据患者反应情况作为补充或逐步疗法进行整合。

在美国，更广泛的处方获取、扩大神经科医生采用以及增加患者教育举措推动了 Zilucoplan 的增长。在拥有大量神经肌肉专家的大都市地区，该药物的吸收最为强劲，但由于该药物的 SC 便利性和专业药房的覆盖范围，郊区和农村市场的增长正在加速。 UCB 的美国商业化战略包括付款人合同、数字依从平台和符合 REMS 的入职培训，有助于减少启动障碍并支持护理的连续性。未来的市场深度将取决于医疗补助和退伍军人健康管理网络的扩张以及社区神经病学实践中更广泛的提供者教育的潜力。

Indi阳离子洞察

到 2024 年，全身重症肌无力 (gMG) 占美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场的 100%，与其 FDA 批准的独家适应症一致。国内患者群体特征明确，其中很大一部分 gMG 患者抗 AChR 抗体检测呈阳性，而这正是 Zilucoplan 的目标亚组。这一重点适应症支持高诊断精度和简化的患者选择，从而能够快速融入美国神经病学实践。

Zilbrysq 的补体 C5 抑制提供了减少神经肌肉接头损伤的直接机制，使其成为对一线免疫抑制剂反应不足或对皮质类固醇不耐受的患者的首选。强劲的 3 期试验结果、孤儿药框架下的付款人覆盖以及良好的安全性，特别是在长期疾病管理的背景下，加强了美国的临床采用。鉴于随着美国 gMG 治疗基础设施（包括国家神经肌肉疾病中心和协调专科护理）的成熟，Zilucoplan 预计到 2030 年将在该适应症领域保持市场领先地位。

美国的“其他”细分市场目前代表着一个尚未开发的机会，因为 Zilucoplan 在 gMG 之外没有批准或活跃的开发项目。早期在美国进行的 PNH、ALS 和 IMNM 试验已停止，但对罕见神经系统和血液系统疾病的补体调节仍然感兴趣。如果启动新的国内试验或以修订的终点或亚人群目标重新审视先前的计划，“其他”部分可能会带来增量增长。此外，临床医生对 SC 补体抑制的熟悉程度不断提高，以及患者对家用生物制剂的偏好，使 Zilucoplan 能够在未来进行潜在的扩展临床验证。美国监管激励措施，例如 Rare Ped医科疾病优先审查券和快速通道指定，如果未满足的需求和发展经济学保持一致，可能会进一步支持重新进入邻近适应症。

分销渠道洞察

2024 年，专科药房主导了 Zilbrysq 在美国的分销，约占总配药量的 70.35%。这种主导地位反映了该产品被归类为专业级、高接触性生物制品，需要强大的护理协调、REMS 合规性和温度敏感的物流。美国专业药房网络针对罕见疾病治疗进行了优化，并支持事先授权管理、保险验证、护士教育和依从性监测等关键服务。这些功能对于确保 Zilucoplan 预充式注射器形式的成功启动和持续自我管理至关重要。由于大多数美国付款人更喜欢专业药房履行而不是医院购买和 -尽管 SC 生物制剂的费用很高，但该渠道预计仍将是获得准入的主要驱动力，特别是对于商业和 Medicare Advantage 计划的患者。

美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 行业的家庭医疗保健提供商细分市场有望实现最快的增长，反映出全国范围内分散式生物制剂管理的更广泛趋势。 Zilucoplan 每天一次的皮下注射与护士协助或在家自我注射兼容，减少了就诊的需要，并与基于价值的护理优先事项保持一致。远程医疗的扩展、远程患者监测工具和家庭输液护理网络进一步支持了增长，特别是对于老年人或行动不便的人群。虽然这一细分市场在 2024 年所占份额较小，但它正在通过综合交付网络和专注于减少医院依赖的责任医疗组织 (ACO) 获得吸引力。作为信心支付者和提供者之间的家庭生物治疗模式不断增加，家庭医疗保健预计将发展成为提高 Zilucoplan 覆盖范围和实际效果的战略渠道。

美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 公司的重要见解

截至 2025 年，UCB 仍然是在美国 Zilbrysq (Zilucoplan) 运营的唯一商业实体继 2023 年 10 月 FDA 批准该药物用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 后，该药物正式上市。利用其在神经病学和免疫学方面的长期专业知识，UCB 执行了一项以专家参与、专业药房合作伙伴关系和符合 REMS 标准的提供商入职为中心的美国上市战略。该公司优先考虑在大容量神经肌肉中心和数字依从工具中开展教育活动，以支持长期使用自行给药的皮下制剂。

Zilucoplan 作为补体 C5 抑制剂的独特机制，结合其每日一次的在家给药模式使其能够在高度针对性的治疗人群中获得早期关注。由于尚无正在开发的生物仿制药，且现有的 C5 疗法（例如 Soliris、Ultomiris）仅限于静脉注射，UCB 在皮下补体抑制领域面临的直接竞争极小。该公司正在美国积极生成真实世界证据 (RWE)，以支持处方扩展并增强处方者的信心。 UCB 的战略重点包括深化对区域神经病学实践的渗透、扩大商业和公共计划的付款人覆盖范围以及加强长期 REMS 合规基础设施。在缺乏基于 SC 的后期 C5 竞争对手的情况下，UCB 预计至少到 2030 年将在美国保持市场领先地位。

近期动态

• 3 月份2025年，中期审查3 期 RAISE-XT 扩展研究的结果在肌营养不良协会 (MDA) 临床与科学会议上公布，强调了 Zilbrysq (zilucoplan) 对成人全身性重症肌无力 (gMG) 的持续疗效。经过两年多的每日皮下治疗后，患者继续体验到显着的临床益处。具体而言，第 120 周时，87.7% 的参与者是 MG-ADL 反应者，85.7% 是 QMG 反应者。此外，达到最低症状表达的患者比例从第 24 周时的 31.7% 增加到第 120 周时的 41.4%。治疗通常耐受性良好，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。这些发现强化了 Zilbrysq 在治疗 gMG 方面的长期治疗价值。

• 2024 年 1 月，UCB 宣布在美国推出 Zilbrysq (zilucoplan)，用于治疗患有抗乙酰胆碱受体和抗乙酰胆碱受体的成人全身性重症肌无力 (gMG)。抗体阳性。 Zilbrysq 是第一个获批的每日一次皮下注射、靶向补体成分 5 (C5) 的 gMG 抑制剂。该药物可通过预装注射器处方获得，每日一次自行注射。根据 RAISE 研究的结果，Zilbrysq 于 2023 年获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，该研究是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了 Zilbrysq 作为 174 名诊断为抗 AChR Ab+ gMG 的成人参与者的治疗的有效性、安全性和耐受性。 12 周后，与安慰剂组相比，Zilbrysq 组的参与者在重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 评分的主要结果指标上显示出更大的降低。 Zilbrysq 的处方信息包含针对严重脑膜炎球菌感染的黑框警告；因此，它仅适用于参加 Zilbrysq 风险评估的医疗保健提供者，并且缓解策略 (REMS) 计划。 Zilbrysq 与 Rystiggo (rozanolixizumab-noli) 均可通过 UCB 的 ONWARD 计划获得，该计划为使用 gMG 靶向治疗的患者提供个性化支持。

• 2023 年 10 月，UCB 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 ZILBRYSQ (zilucoplan) 用于治疗全身性重症肌无力 (gMG)抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成年患者。 Zilucoplan 是第一个每日一次皮下注射的 gMG 靶向 C5 补体抑制剂，也是唯一每日一次的自我给药 gMG 靶向疗法。 FDA 的批准基于关键的 3 期 RAISE 研究，该研究表明，与安慰剂相比，zilucoplan 治疗在 MG 特异性疗效结果方面取得了统计学上的显着改善。通过此次批准，UCB 为美国 gMG 群体提供了从一家公司的两种新靶向疗法中受益的机会。由于 RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli) 已获得 FDA 批准并在美国上市，UCB 的两种不同的 gMG 药物组合，每种药物都有独特的作用机制，为医生提供了新的和额外的选择，体现了公司致力于解决 gMG 社区未满足的需求的承诺。

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