运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场规模和份额

运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场分析

运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场规模预计到 2025 年为 61.2 亿美元，预计到 2030 年将达到 125.2 亿美元，预测期内复合年增长率为 15.40% （2025-2030）。

这种增长反映了疾病缓解药物的快速监管批准、扩大的支付者覆盖范围以及人工智能筛查平台的早期检测。 acoramidis 等新型稳定剂和 vutrisiran 等新一代消音剂可减少心血管死亡和住院治疗，而单剂量 CRISPR 干预措施有望发挥治疗潜力。患有射血分数保留性心力衰竭的人口老龄化，加上心脏病学指南中添加淀粉样变性标记物，进一步扩大了诊断的患者群体。北美地区的采用率领先，但随着日本、中国和澳大利亚的加速，亚太地区的扩张速度最快批准率和国内制造能力。 

全球运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场趋势和见解

疾病缓解药物的监管批准

2024-2025年的三项关键批准重新定义了转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场。 FDA 于 2024 年 11 月批准了 acoramidis，此前一项 3 期试验显示，与安慰剂相比，死亡和住院人数减少了 42%^{[1]U.S.美国食品和药物管理局，“FDA 批准治疗由转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心脏病的药物”，fda.gov}。乌特risiran 随后于 2025 年 3 月推出，将 655 名患者的全因死亡率降低了 36%。欧洲于 2025 年 11 月批准了 acoramidis，日本于 2025 年 3 月批准了 acoramidis，实现了几乎同时的全球准入。这些决定结束了 tafamidis 垄断，引入了价格竞争，并扩大了不同疾病阶段的机制多样性。

强化临床试验流程（RNA 沉默剂、基因编辑）

Intellia 的单剂量 NTLA-2001 在第 28 天将 72 名参与者的平均血清 TTR 降低了 91%，从而加速了 CRISPR 创新。 Alnylam 的 nucresiran 通过每年两次给药，峰值降低了 96%，开创了长效治疗方案。 Intellia 的 765 名患者 MAGNITUDE 3 期研究标志着第一个关键的体内基因编辑试验，而 Neurimmune 的 ALXN2220 3 期研究引入了淀粉样蛋白去除。管道广度支持与疾病表型、突变和阶段相匹配的精准治疗算法。

通过中心和中心提高疾病意识放大器；倡导团体

国际登记处显示，高风险心力衰竭人群中 ATTR-CM 的患病率为 18%，高于之前的估计。 Mayo Clinic 在超过 31,000 份超声心动图中检测出 1.25% 的心脏淀粉样变性^{[2]美国心脏病学会，“Acoramidis 的功效和安全性”，acc.org}。 2024 年发布的共识指南建议对双侧腕管患者进行常规筛查，其中 13.4% 患有 ATTR-CM。 BridgeBio 的 TRACE-AI 网络在整个卫生系统中部署机器学习工具，将病例发现扩大到专家转诊之外。早期识别扩大了可治疗的人群并维持了市场增长。

支持人工智能的超声心动图筛查工具

人工智能模型现在可以在常规心电图上检测出心脏淀粉样变性，AUC 为 91.1%。辉瑞基于医院的部署促进大规模自动化ed image analysis, flagging candidates for confirmatory scans. PANES-HF 研究记录了新手超声心动图与 AI 的结合，产生了 84.6% 的敏感性和 91.4% 的特异性。 Multicentre algorithms standardize cardiac scintigraphy interpretation, minimizing inter-reader variability.这些进步将诊断潜伏期从 8.6 年缩短至几个月，扩大了运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场。

治疗费用极高

tafamidis 的年度标价超过 225,000 美元，acoramidis 的年度标价超过 244,000 美元，使其成为最昂贵的心血管药物之一。 Health systems adopting value-based frameworks demand real-world outcome data to justify budgets, and insurers impose step-therapy rules before covering premium agents. These economics restrict uptake in lower-income regions and could temper overall market velocity unless negotiated discounts widen access.

Under-diagnosis due to non-specific symptoms

Up to 80% of patients remain unidentified worldwide.野生型疾病通常会出现肌肉骨骼或自主神经症状，从而延迟怀疑。欧洲中心发现，高风险心力衰竭诊所的患病率为 24%，而北美为 5%，这凸显了人们的认识存在差异。在 5% 的活检确诊病例中，骨闪烁扫描呈阴性（未注明）辅助侵入性活检^{[3]Orphanet 罕见疾病杂志，“心脏摄取的骨闪烁扫描限制”ojrd.com}。教育和人工智能驱动的诊断预计将缩小这一差距。

细分分析

按淀粉样变性类型：心脏表现推动市场领先地位

ATTR-CM 占 2024 年收入的 63.55%，这得益于经过验证的闪烁扫描和超声心动图路径以及强大的超声心动图路径心脏病学网络。针对心脏表型的运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场规模预计将以两位数的复合年增长率增长，稳定剂和消音剂降低死亡率的数据也强化了这一点。 ATTR-PN 虽然较小，但随着 vutrisiran 和 eplontersen 赢得更广泛的神经病学适应症，其增长率为 29.25%。

混合表型病例呈上升趋势临床子集，促进联合器官靶向策略。 THAOS 注册证据显示，高剂量他法米迪可为心脏为主的患者提供神经系统稳定性，说明了定制剂量。 22% 的心脏病患者在常规骨科手术中检测到早期腕管体征，可作为跨表型筛查的触发因素。持续的表型细化维持了转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场的分层需求。

按治疗方法：稳定剂在消音器创新中保持主导地位

稳定剂到 2024 年将保持 53.53% 的收入份额，其中每日一次口服的 tafamidis 和 acoramidis 占据主导地位，后者实现了 ≥ 90% 的稳定性。稳定剂带来的运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场规模预计将稳步上升，但由于死亡率曲线有利于 RNA 干扰，因此将比例让给消音器。

在季度皮下给药和心脏神经学双重标记的帮助下，消音器每年增长 30.85%g。基因编辑可能会重新划定界限； NTLA-2001’s 91% knockdown after a single infusion positions it as a future one-time cure. Depleter antibodies such as ALXN2220 add further mechanistic variety, ensuring multi-modal regimens will characterize the transthyretin amyloidosis treatment market.

By Disease Type: Wild-Type Prevalence Drives Hereditary Innovation

Wild-type disease, representing 55.63% of 2024 sales, dominates aging Western populations. Prevalence reaches 16.8% among preserved-ejection-fraction heart-failure patients, reinforcing volume growth. Hereditary variants grow 32.87% per year as sequencing panels become routine and ethnic-specific mutations receive targeted outreach. The transthyretin amyloidosis treatment market share for hereditary forms is set to widen with mutation-directed registries and newborn-screening pilots.

Ethnic clustering shapes regional strategies: Val122Ile affects 3.4% of African Americans, Ala97Ser is prevalent i在东亚，Val50Met 在葡萄牙和瑞典仍然流行。 Precision screening plus pipeline mutation-specific agents position hereditary segments for outsized contribution to overall transthyretin amyloidosis treatment industry expansion.

By Distribution Channel: Hospital Networks Dominate Specialty Growth

Hospital pharmacies controlled 68.13% spending in 2024 owing to infusion infrastructure and cardiology-neurology co-management.然而，随着家庭 RNA 管理和制造商患者服务中心的激增，专业药房的规模正在扩大 29.7%。 The transthyretin amyloidosis treatment market size captured by specialty channels is set to rise further after the 2025 Medicare Part D redesign limits out-of-pocket liability to USD 2,000, a policy likely to migrate to other advanced economies.

Retail pharmacies stay marginal because prior-authorisation steps and cold-chain complexities deter stocking.随着基因编辑疗法的普及商业化、单剂量医院输液与终身血液学监督相结合，将巩固医院的主导地位，同时扩大专科随访服务。

地理分析

北美在 2024 年保留了 47.63% 的收入，这得益于早期 FDA 批准、医疗保险覆盖和超过 1,300 个专用医疗服务 amyloid clinics.梅奥诊所的数据显示，超声心动图队列中淀粉样变性患病率为 1.25%，这凸显了筛查的强大渗透率。 The region’s Part D cost cap entering 2025 improves affordability, likely raising prescription volume for premium agents.

Europe benefits from unified regulatory decisions; 2025 年 11 月，acoramidis 获得批准，并在 27 个欧盟国家同步推出。高危心力衰竭诊所的诊断率为24%，高于其他地区。德国和意大利拥有强大的淀粉样变性中心，而拜耳-BridgeBio 联盟则确保商业影响力。乙合并的欧盟市场利用跨境治疗计划，扩大准入范围，而不会出现重复的监管延误。

亚太地区的复合年增长率最快，到 2030 年将达到 18.87%。日本于 2025 年 3 月批准了 acoramidis，在成熟的心血管市场中建立了一流的准入和报销。 China’s EPIC-ATTR study evaluates eplontersen among domestic patients, supporting eventual National Reimbursement Drug List inclusion.澳大利亚的 RNA 蓝图支撑了区域生产，而韩国保留射血分数队列中 13.4% 的流行率表明了潜在需求。这些动态共同支撑了整个亚太地区的转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场。

竞争格局

市场集中度适中，但竞争加剧。 Pfizer’s tafamidis franchise delivered USD 1.5 billion in 2024, exploiting first-mover status and a glo巴尔的足迹。 BridgeBio 的 acoramidis 第一季度销售额为 3670 万美元，远远超出预测，表明医生的迅速采用。 Alnylam’s TTR portfolio generated USD 1.223 billion, validating silencers as mainstream alternatives.

Gene-editing disruptors loom; Intellia 的 765 名参与者参与的 3 期 MAGNITUDE 试验可能会迎来单剂量治疗，从而可能压缩慢性治疗的收入模式。 Neurimmune’s ALXN2220 antibody tackles amyloid plaque removal, complementing stabilizers and silencers. Attralus 等诊断公司在 124I-evuzamitide PET 成像方面获得 FDA 突破性认证，旨在缩小目前阻碍合格患者捕获的检测差距。现在，竞争差异化取决于准入计划、人工智能筛查联盟以及证明不同人群生存获益的现实证据。