RNA治疗临床试验市场（2023-2030）

RNA 治疗临床试验市场摘要

2022 年全球 RNA 治疗临床试验市场规模估计为 25.6 亿美元，预计到 2030 年将达到 35 亿美元，2023 年至 2030 年复合年增长率为 3.84%。市场增长主要由遗传病和罕见病患病率不断上升、研发资金增加、对新疗法的需求以及有利的监管环境推动。

此外，RNA疗法批准的增加预计将推动市场增长。多种寡核苷酸药物获得批准，多种药物处于 III 期临床试验中，主要用于基因明确的罕见疾病。目前对 RNA 疗法的大量投资可能会引领未来跨多种模式和疾病领域的临床成功。

基于 RNA 的 COVID-19 疫苗的成功是 RNA 疗法临床试验市场的主要贡献者。辉瑞-BioNTech 和 Moderna 开发并广泛使用基于 mRNA 的 COVID-19 疫苗，成功证明了 RNA 疗法的潜力世界范围内的治疗学。 mRNA 疫苗的批准有力地证明了基于 mRNA 的技术的安全性和有效性。此次批准增强了监管机构、研究人员和投资者的信心，鼓励在临床试验中进一步探索 mRNA 疗法。

此外，mRNA 疫苗的成功引起了资助机构和投资者的高度关注。人们对 mRNA 疗法日益浓厚的兴趣吸引了更多的资助机会，使更多的研究机构和实体能够在该领域开展临床试验。例如，2023 年 4 月，赛诺菲宣布将在五年内向麻省理工学院 Daniel Anderson 教授的实验室提供 2500 万美元，以支持其创建信使 RNA 传递技术的研究。

遗传性疾病和罕见疾病的日益流行预计将为标记创造机会等未来几年的增长。根据美国卫生与公众服务部的数据，超过 10,000 种已知的罕见疾病影响着美国约十分之一的人（或 3000 万人）。在全球范围内，估计有 3.5% 至 5.9% 的人患有罕见疾病，其中许多是 RND，通常在儿童时期发现。 mRNA 技术能够开发多种治疗方式，包括基因编辑、蛋白质替代和癌症免疫疗法。这种多功能性使 mRNA 疗法成为解决各种罕见疾病的有用平台，从而促进市场增长。

另一方面，在癌症疫苗中越来越多地采用 mRNA 预计也将在预测期内促进市场增长。对于使用 mRNA 疫苗治疗黑色素瘤、结直肠癌和胰腺癌，目前正在进行大量临床试验。 mRNA 癌症疫苗可用作个性化疗法或一种疫苗对多人的技术赫尼克。树突状细胞将疫苗的 mRNA 传递给 T 细胞，引导它们寻找并消除癌细胞。

治疗领域见解

根据治疗领域，市场分为罕见疾病、抗感染、抗癌、神经、肌肉骨骼、消化/代谢、心血管、呼吸、感觉等。罕见病领域在全球市场占据主导地位，2022年收入份额将超过21.0%。根据美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）公布的数据，目前约有267种RNA疗法正在研发中（从临床前到预注册）。对于非肿瘤罕见疾病，杜兴氏肌营养不良症、囊性纤维化和肌萎缩侧索硬化症是最常见的目标适应症。

预计抗癌领域在预测期内将以最快的复合年增长率增长。针对癌症的初步研究 v基于 mRNA 的 COVID-19 疫苗的成功在很大程度上归功于 accines。通过利用各公司在癌症疫苗领域的专业知识，辉瑞/BioNTech 和 Moderna COVID-19 疫苗的开发加快了。个性化疫苗是根据患者肿瘤的分子结构开发的，以检测可能产生新抗原的基因改变。为了确定新抗原是否会附着在 T 细胞受体上并引发免疫反应，需要使用算法。

模态洞察

根据模态，RNA 治疗临床试验市场被进一步分类为 RNA 干扰、反义治疗、信使 RNA 以及寡核苷酸、非反义和非 RNAi。信使 RNA 细分市场占主要收入份额超过 35% 2022 年。COVID-19 大流行显着加速了基于 mRNA 的疫苗的开发和使用，包括 Pfizer-BioNTech 和 Moder 的 COVID-19 疫苗不。由于这些 mRNA 疫苗的功效，mRNA 技术受到了关注，并在对抗传染病方面显示出了前景。此外，mRNA 治疗在多种疾病状态下都有多种潜在用途。它们可用于编码特定的蛋白质，从而产生治疗性抗体、激活免疫反应或恢复蛋白质功能。

另一方面，RNA 干扰在 2022 年的 RNA 治疗临床试验行业中占有重要份额。RNAi 已显示出对多种疾病的潜在治疗用途。它可用于特异性靶向与罕见遗传异常或癌症等常见疾病相关的基因。RNAi 还可用于通过靶向病毒 mRNA 来抑制病毒复制。因此，RNAi治疗在一系列疾病适应症上吸引了大量的关注和资金。

阶段洞察

基于阶段，RNA治疗临床试验市场得到了进一步分类分为I期、II期、III期、IV期。 2022年，第二阶段细分市场的主要收入份额超过41%。研发投资的增加以及第二阶段非行业赞助和行业赞助的临床试验数量的增加是该细分市场增长的主要推动因素。 2 期研究能够确定 RNA 疗法的理想剂量和给药方案。

I 期临床试验部分预计将在未来几年占据重要的市场份额。美国 FDA 等监管机构需要 1 期临床试验的数据，以帮助 RNA 疗法进入后期试验。1 期试验为监管提交提供关键的安全数据，例如研究性新药 (IND) 申请，这些数据需要进入下一阶段的临床研究。

区域洞察

北美在 RN 中占主导地位到2022年，治疗临床试验市场的份额将达到36.58%。这归因于RNA疗法的早期采用、强大的研究基础设施、监管环境以及强大的生物技术和制药行业。北美一直处于 RNA 疗法开发和早期采用的前沿。 RNA 疗法领域的几位关键参与者都位于北美，他们率先开展了临床试验，并推动了基于 RNA 的疗法向临床的转化。此外，大量 RNA 疗法此前已获得 FDA 批准，其中许多疗法目前正在进行不同阶段的临床研究，以证明其对一系列疾病的功效。

预计亚太地区在预测期内将实现最大增长，复合年增长率为 4.51%。 RNA 疗法领域的研究和开发工作在整个国家迅速增加亚太地区。中国、日本、韩国和新加坡等国家的学术机构、研究组织和生物技术公司积极参与基于 RNA 的研究，这导致了可能的 RNA 疗法的管道不断增加，并增加了该领域的临床研究数量。

主要公司和市场份额见解

主要参与者正在采取值得注意的战略举措，例如并购、新服务推出和合作伙伴关系，以获得竞争优势。例如，2023 年 1 月，Rznomics Inc. 和 Charles River 宣布建立病毒载体合同开发和制造组织合作伙伴关系，启动针对肝癌患者的基于 RNA 的抗癌基因疗法的临床开发。此外，2021 年 10 月，GeneCentric Therapeutics 和 LabCorp 达成合作，开发和商业化新的基于 RNA 的基因特征，作为患有以下疾病的人的诊断癌症。全球RNA治疗临床试验市场的一些知名参与者包括：

• IQVIA

• ICON Plc

• 美国实验室控股公司

• 查尔斯河实验室国际公司

• PAREXEL International Corp.

• Syneos Health

• Medpace Holdings, Inc.

• PPD Inc.

• Novotech

• Veristat, LLC.

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