单基因疾病治疗市场规模

单基因疾病治疗市场分析

单基因疾病治疗市场规模预计到2025年为362.8亿美元，预计到2030年将达到605.8亿美元，预测期内（2025-2030年）复合年增长率为10.80%。

单基因疾病的发病率、对遗传疾病的认识提高以及活跃的研发 (R&D) 活动等多种因素极大地影响了针对这些疾病的治疗市场。

遗传倾向加上环境影响，正在增加单基因疾病的发病率。这种激增导致需要靶向治疗的患者人数不断增加。随着囊性纤维化和肌营养不良症等疾病诊断的增加，对有效治疗的需求也在增加。不断增长的患者群体促使制药公司加大对治疗开发的投资从而拓宽市场。例如，囊性纤维化基金会 2023 年患者登记要点报告称，2023 年，美国约有 33,288 人登记患有囊性纤维化 (CF)。这一数字凸显了人口的显着多样化，其中超过 17% 的人为西班牙裔、黑人或多种族。该登记处还指出，2023 年将进行 10,164 次远程医疗咨询、100,648 次就诊和 61 例肺移植手术。鉴于镰状细胞病等单基因疾病的巨大负担，对有效治疗的需求非常明显。随着患者人口的扩大，这些治疗的市场也在扩大。

此外，对遗传性疾病的认识提高不仅有利于早期诊断，而且还鼓励患者宣传，扩大对尖端疗法的需求。随着公众对信息和治疗方案的兴趣激增，医疗保健系统越来越多地整合基因检测和计数进入标准护理领域，进一步丰富了单基因疾病疗法的市场。例如，2024 年 9 月庆祝了全国镰状细胞意识月，强调了疾病教育和献血的重要性。活动包括开展社区外展活动，以加强筛查和治疗的可及性。

同样，囊性纤维化基金会在 2024 年 5 月的囊性纤维化意识月期间，重点关注了通过社交媒体讲述的恢复力和社区故事。他们的活动旨在阐明 CF 的复杂性，并推动增加治疗机会和研究经费。因此，人们对遗传性疾病的认识不断提高，不仅支持早期诊断和患者宣传，而且还推动了对创新疗法的需求。随着公众对信息和治疗选择的兴趣不断增长，医疗保健系统越来越多地将基因检测和咨询纳入标准护理中，进一步丰富了单基因疗法的市场抽动性疾病。

积极的研发努力在开发单基因疾病新疗法方面发挥着关键作用。利益相关者之间加大投资和合作为突破性创新铺平了道路，基因疗法是市场扩张的主要贡献者。例如，2024 年 9 月，专注于儿科遗传疾病现成基因疗法的生物技术公司 Genespire 获得了 4660 万欧元（5200 万美元）的 B 轮融资。此轮融资由 Sofinnova Partners、XGEN Venture 和 CDP Venture Capital 的大型风险基金与 Indaco SGR 合作共同牵头。因此，蓬勃发展的研发格局不仅确保了新疗法的源源不断，而且还促进了竞争，有可能降低患者成本并促进市场增长。

总之，发病率上升、意识增强和积极研发努力的相互作用为单基因疾病治疗市场描绘了一幅充满希望的图景。es.然而，高昂的治疗成本、有限的成功率和监管障碍等挑战迫在眉睫，可能会影响这种增长轨迹。

单基因疾病治疗市场趋势

基因和细胞治疗领域预计将在预测期内占据重要份额

单基因疾病的基因和细胞治疗利用针对特定基因突变或特定基因的药物影响生化途径。推动细胞和基因治疗领域增长的关键驱动因素包括细胞和基因治疗的进步。这些创新使治疗能够直接解决基因突变，从而提高疗效并改善患者的治疗结果。此外，在公共和私人资金的支持下，研发投资的增加加快了新候选药物和基因疗法的发现。监管机构旨在促进创新并吸引投资，正在快速跟踪突破性疗法的审批流程。总的来说，这些因素正在促进该领域的扩张。

制药公司和各种资金来源对研发的投资，特别是在遗传学和罕见疾病方面的投资激增。这一趋势有望刺激药物治疗的创新，从而推动市场增长。例如，2023年10月，Triveni Bio筹集了9200万美元的A轮融资。他们的目标是开发针对单基因疾病的基因疗法，特别是针对免疫学和炎症性疾病。这笔资金支持不仅将通过临床试验推进他们的主导项目，还将扩大他们的基因验证目标的管道。此类资金的涌入将加速新药理候选药物的发现和开发，促进细分市场的增长。

随着意识的提高，越来越多的患者被诊断出患有单基因糖尿病。疾病，扩大寻求有效治疗的人数。诊断数量的增加自然会刺激对药物治疗的需求。例如，2024 年 7 月，莫迪总理启动了国家镰状细胞性贫血消除任务。该倡议旨在到 2047 年消除镰状细胞病这一公共卫生问题。该任务计划对高流行地区 7 千万 0-40 岁的个体进行普遍筛查。该倡议强调了教育和社区参与的重要性，推出了针对卫生工作者的培训计划。这些计划旨在向社区宣传镰状细胞性贫血、纠正误解并促进诊断测试和治疗。因此，医疗保健专业人员和公众对遗传性疾病的认识不断提高，预计将推动该细分市场的增长。

监管机构越来越多地认可单基因疾病的创新疗法，加速了这一领域的发展。突破性治疗的审批流程。例如，2023 年 12 月，美国食品和药物管理局批准了两种具有里程碑意义的治疗药物 Casgevy 和 Lyfgenia。这些是首个被批准用于治疗 12 岁及以上患者镰状细胞病 (SCD) 的基于细胞的基因疗法。这种监管支持不仅培育创新，还激励制药公司将投资引入研发，进一步推动细分市场的增长。

总之，研发投资的增加、对遗传性疾病认识的提高以及支持性监管环境的相互作用将在未来几年推动单基因疾病基因和细胞治疗领域的增长。

北美地区预计将在预测期内占据重要的市场份额

北美地区有望占据主要市场分享。主要驱动因素包括政府投资的增加、基因治疗研究和开发的进步以及目标疾病患病率的上升。

随着单基因疾病诊断的增加，对有效疗法的需求也在增加。不断扩大的患者群体不仅扩大了这些治疗的市场，还推动制药公司加大研发力度。例如，Taylor 和 Francis 2024 年 1 月的一篇文章强调，到 2023 年，加拿大约有 6,500 名镰状细胞病 (SCD) 患者。值得注意的是，安大略省，尤其是多伦多及其邻近地区，代表了其中 3,500 多例病例。因此，包括囊性纤维化和镰状细胞性贫血在内的单基因疾病的日益流行，可能会提振有效疗法的市场。

此外，公众对遗传性疾病的认识和宣传的提高为研究和治疗创造了更有利的环境。关注的进步。例如，2023 年 9 月，倡导遗传病检测的组织 JScreen 发起了一项活动，重点关注受泰萨克斯病影响的家庭。除了 Tay-Sachs 之外，JScreen 还积极致力于减轻囊性纤维化和戈谢病等其他遗传性疾病。随着意识的增强，诊断出的单基因疾病患者的增加可能会推动市场增长。

包括 FDA 在内的监管机构已经加快了基因疗法的审批流程，为快速开发和引入新疗法铺平了道路，预计这将促进市场增长。例如，2023年4月，Vertex Pharmaceuticals Incorporated透露，美国食品和药物管理局（FDA）批准扩大TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用。这一新批准的范围涵盖患有囊性纤维化 (CF) 的 2 至 5 岁儿童，囊性纤维化中至少有一个 F508del 突变玫瑰跨膜电导调节（CFTR）基因。此外，它还包括任何对 TRIKAFTA 有反应的 CFTR 基因突变，经体外数据验证。此类突破性疗法的批准不仅增强了投资者的信心，还确保患者及时获得可能挽救生命的治疗方法，从而可能推动市场增长。

总而言之，加强研发投资、提高对遗传性疾病的认识以及有利的监管环境将推动未来几年的市场增长。

单基因疾病治疗行业概述

单基因疾病治疗市场得到整合，许多市场参与者专注于新药的进步，以提供更有效的治疗，从而利用市场的增长机会。一些主要参与者正在积极进行合作、合并和收购旨在巩固全球市场地位。单基因疾病治疗市场的几家参与者包括拜耳公司、UniQure、雅培实验室、诺华公司、福泰制药公司、赛诺菲公司、辉瑞公司等。

单基因疾病治疗市场领导者

单基因疾病治疗市场新闻

• 2024 年 9 月：Vertex Pharmaceuticals Incorporated 透露，加拿大卫生部已授予 PrCASGEVY（前agamglogene autotemcel）。这种疗法基于造血干细胞的自体基因组编辑，被批准用于治疗 12 岁及以上的患者。具体来说，它针对的是患有反复血管闭塞危机 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者或患有输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 的患者。
• 2024 年 9 月：ReCode Therapeutics 在 RCT2100 的 1b 期研究中向患者给予初始剂量，RCT2100 是一种旨在治疗囊性纤维化 (CF) 的实验性吸入 mRNA 疗法。 RCT2100 的设计重点是将 CFTR mRNA 直接递送至肺部靶细胞。这种方法指示细胞产生 CFTR 蛋白的功能版本，而某些患有 CF 的个体则不存在这种蛋白。