遗传性血管水肿治疗市场（2023 - 2030）

遗传性血管水肿治疗市场摘要

根据国家罕见疾病组织 (NORD) 的数据，大约五万分之一到全球有 150,000 人受到 HAE 的影响。由于漏报和误诊，实际患有该疾病的人数可能要高得多。 

缺乏对 HAE 的认识是误诊的主要原因，进而导致为患者提供的治疗不足。大多数遗传性血管性水肿患者被误诊为与阑尾炎、胃肠道疾病和其他非过敏性血管性水肿相关的疾病。大量患者被误诊，从而产生了大量具有大量医疗需求的患者。这可能是市场增长的关键驱动因素。

提高公众意识水平的举措不断增加是促进市场增长的另一个因素。国际遗传性血管水肿患者组织 HAE International (HAEi) 与来自世界各地的其他患者组织一起支持每年 5 月 16 日^日的 HAEday。该计划旨在促进更快的诊断，并为患者提供最佳的治疗和护理标准。

药品制造商越来越注重开发遗传性血管水肿的新型疗法，以满足很大程度上未得到满足的医疗需求。例如，2018 年 8 月，Adverum Biotechnologies, Inc. 宣布其临床前基因治疗候选产品 ADVM-053 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。 ADVM-053获得监管机构孤儿药资格认定是积极的一步，旨在将ADVM-053推向市场。提供单次给药，以持续表达 HAE 治疗中使用的 C1 酯酶抑制剂蛋白。

同样，2022 年 4 月，生物制药公司武田 (Takeda) 宣布，该公司已成功完成 TAKHZYRO (lanadelumab) 的 3 期研究，该研究评估了 2 至 12 岁患者的安全性和药代动力学 (PK)。该公司报告称，该研究已经实现了与安全性分析、预防 HAE 的临床结果以及目标患者组中 TAKHZYRO 药效学特征相关的目标。这些进展可能会改善患者的治疗选择。

此外，HAE 等罕见遗传性疾病在过去十年中获得了更多关注和认可，从而导致研发资金增加。这笔资金可以促进先进 HAE 疗法的开发，并改善患者获得治疗的机会。例如，在2021 年 11 月，BioCryst Pharmaceuticals, Inc. 获得 3.5 亿美元资金，用于支持 ORLADEYO 的开发，ORLADEYO 是一种治疗 HAE 的口服疗法及其在研口服 D 因子抑制剂。此外，该公司还于2022年获得智利公共卫生研究所（ISP）批准ORLADEYO上市，用于预防以色列12岁及以上患者的HAE发作。

治疗见解

根据治疗情况，市场分为C1酯酶抑制剂、激肽释放酶抑制剂、B2缓激肽受体拮抗剂以及其他药物，例如减弱雄激素和氨甲环酸。到 2022 年，C1 酯酶抑制剂细分市场的收入份额最大，为 52.2%。该细分市场的主导地位归因于该产品在 HAE 的按需治疗和预防性治疗中的使用。

激肽释放酶抑制剂细分市场预计在预测期内将以 10.6% 的最快复合年增长率增长。OD。抑制激肽释放酶可以有效减少缓激肽，从而减少HAE发作的频率。该细分市场的增长可归因于激肽释放酶抑制剂作为靶向治疗方法为HAE患者提供了新的治疗选择。

根据2023年2月在美国国家医学图书馆发表的研究结果，口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat在84人身上进行了2期试验，结果显示，研究表明，该抑制剂有助于快速抑制受试者血浆激肽释放酶活性。这些发展可以进一步帮助改善患者的治疗结果并促进预测期内的细分市场增长。

最终用途见解

根据最终用途，市场分为按需治疗和预防治疗。 2022 年，按需治疗细分市场占收入份额最大。 C持续使用按需产品来治疗急性遗传性血管水肿发作是遗传性血管水肿治疗市场的一个高影响力驱动因素。此外，血管性水肿急性治疗的可及性对于减轻 HAE 患者的疾病负担至关重要。这些急性疗法以及预防性治疗的发展使 HAE 患者能够过上正常的生活。

此外，用于按需治疗的新的先进产品的开发和批准可以进一步加速该细分市场的增长。例如，2023年6月，一家名为Pharvaris的临床阶段公司宣布，美国FDA已解除对PHVS416用于按需治疗HAE的研究性新药（IND）申请的临床搁置，这可以使公司继续发展。

给药途径见解

按给药途径，市场分为静脉注射、注射给药和注射给药。皮肤和口服。就2022年的收入而言，静脉注射治疗领域在市场上占据主导地位。现有的HAE治疗方法大多是静脉注射，这是其增长的关键因素。

长期以来，静脉注射治疗一直是治疗遗传性血管水肿患者的支柱。然而，患者的血管通路有限，因此限制了重复静脉注射药物的使用。放置长期导管进行治疗还存在其他风险，例如血栓形成和感染。此外，频繁的静脉注射治疗也会给患者带来困难，影响治疗依从率。

皮下注射治疗由于与静脉注射药物相比具有给药方便、疗效优越等优点，预计在整个预测期内将表现出最快的复合年增长率。多项研究报告评估皮下注射疗法的结果也显示出积极的结果，这可以促进该细分市场的增长。例如，2020 年 5 月在国家医学图书馆发表的一项研究表明，皮下注射 C1-INH 在治疗 65 岁及以上患有多种共存疾病和复方药物的 HAE 患者中显示出有效的效果。

区域洞察

北美主导市场，由于各大主要公司推出新产品，北美在 2022 年占据了最大的收入份额，达到 73.5%参与者、更好的报销方案以及发达的医疗基础设施。例如，2018 年 2 月，FDA 批准 Cinryze 扩大应用于 6 岁及以上儿童患者。此外，2023 年 3 月，Intellia Therapeutics, Inc. 宣布其 NTLA-2002 的研究性新药申请已获得 FDA 批准，该申请用于治疗fHAE。这些产品的推出可以为治疗 HAE 患者提供先进的治疗选择和更好的结果，并促进市场增长。

预计亚太地区在预测期内将以 9.2% 的最快复合年增长率增长。市场的增长可归因于患者对 HAE 认识的提高以及该地区治疗和管理新疗法的推出。此外，预计政府和私人参与者增加的资金将为预测期内的市场增长提供进一步的援助。例如，2021 年 3 月，印度政府推出了国家罕见病政策 (NPRD)，以协助罕见病的诊断、预防和治疗，并向患者提供高达 60,000 美元的财政支持。

主要公司和市场份额洞察

主要参与者正在签订分销协议，以增加他们的市场份额提高以及在不同地区的存在。例如，2019年1月，武田药品工业株式会社完成了对Shire plc的收购，此次收购帮助武田扩大了版图，使其在日本和美国市场处于领先地位。

新产品的推出以及对先进产品研发的加大投入预计将进一步加剧市场竞争。例如，2021 年 9 月，Cycle Pharmaceuticals 推出了 SAJAZIR 注射液，这是一种针对 HAE 患者的新型治疗选择。 SAJAZIR 是一种缓激肽 B2 受体，可用于治疗 18 岁及以上成人急性 HAE 发作。同样，2023 年 2 月，Astria Therapeutics, Inc. 宣布他们已在患有 HAE 的个体中开始 STAR-0215 的 ALPHA-STAR 1b/2 期临床试验。全球遗传性血管水肿治疗市场的一些知名参与者包括：

• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

• Ionis Pharmaceuticals, Inc.

• CSL

• Attune Pharmaceuticals

• Adverum Biotechnologies, Inc.

• KalVista Pharmaceuticals, Inc.

• 武田制药公司有限

• 制药

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