基因治疗平台市场（2025 - 2030）

基因治疗平台市场规模及趋势

预计 2024 年全球基因治疗平台市场规模为 21.4 亿美元，预计 2025 年至 2030 年复合年增长率为 15.2%。这一增长由多个关键驱动因素推动，包括技术的快速进步、基因治疗普及率的提高等遗传和慢性病、生物制药研究不断增加的投资和资金，以及促进更快审批的支持性监管框架。

病毒载体技术、包括CRISPR在内的基因编辑工具、人工智能和制造自动化的集成正在提高治疗精度和生产效率。例如，2023 年 3 月，Catalent 正在增强其 UpTempo AAV 平台，以加快基因疗法的开发。

FDA 批准针对罕见和遗传疾病的基因疗法的数量不断增加，验证了这些平台的临床潜力，鼓励了投资和研发。例如，2023 年 12 月，Exagamglogene autotemcel (Casgevy) 等基于 CRISPR 的疗法获得 FDA 批准用于治疗镰状细胞病和 β 地中海贫血，这标志着基因治疗的一个重要里程碑。这些突破正在推动这一领域不断向前发展，为各种遗传性疾病提供更有效的技术。

全球范围内遗传性疾病和慢性病的患病率不断上升，刺激了对在分子水平上针对疾病的基因疗法的需求。囊性纤维化、血友病、脊髓性肌萎缩症和各种癌症等疾病越来越多地采用基因治疗方法进行治疗，这些方法提供了潜在的治愈效果。世界卫生组织 (WHO) 预计 2024 年全球癌症病例将急剧增加，预计到 2050 年新增病例将超过 3500 万，比 2022 年增长 77%。不断增长的患者群体对先进治疗产生了迫切需求，推动了基因治疗技术的投资和创新，以满足未满足的医疗需求。

此外，对创新疗法的监管支持正在推动市场增长。包括 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 在内的监管机构已经简化了基因疗法的审批流程，g 他们的变革潜力。此外，快速通道指定和孤儿药地位等监管激励措施进一步支持基因疗法的发展。这些措施有助于缩短开发时间，并鼓励引入新疗法来解决未满足的医疗需求。

COVID-19 大流行对市场产生了重大影响，扰乱了临床试验、制造和供应链。 COVID-19 疫苗生产对原材料的需求增加导致短缺，影响了基因治疗制造必需成分的供应。尽管存在这些挑战，大流行也刺激了创新，一些基因治疗开发商将他们的努力转向与 COVID-19 相关的治疗方法和疫苗，突显了基因治疗行业的弹性和潜力。

案例研究和见解：

案例研究：“患有罕见、无法治愈疾病的婴儿首先被治愈成功接受个性化基因治疗”

发表于 2025 年 5 月

背景：

美国国立卫生研究院 (NIH) 支持的研究小组开发并成功实施了个性化基因编辑疗法，用于治疗被诊断患有氨基甲酰磷酸合成酶 1 (CPS1) 缺乏症的婴儿，这是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病，其特征是由于肝脏无法分解有毒的氨，这种积累会导致严重的大脑和肝脏损伤，包括低蛋白饮食和最终的肝移植在内的治疗选择有限，在此期间，患者仍然面临器官衰竭和致命并发症的高风险。

挑战：

主要挑战是足够快地安全纠正婴儿肝细胞中的特定基因突变，以防止不可逆转的损伤。基因编辑疗法已应用于人类患者。该团队需要一种精确、可重复且安全的方法来编辑非生殖细胞，而不影响患者的种系，确保变化仅限于个体。

解决方案：

该解决方案使用基于 CRISPR 的基因编辑平台，专门针对婴儿的肝细胞进行定制。该疗法最初采用低剂量，然后采用较高剂量，从而可以仔细监测安全性和疗效。成功的早期迹象包括婴儿能够耐受饮食中更多的蛋白质，并减少对降氨药物的依赖。孩子能够耐受常见疾病，没有发生严重并发症，表明代谢稳定性得到改善。

结论：

总而言之，这一开创性病例标志着个性化 CRISPR 基因治疗首次在人类患者中成功使用，展示了快速、精准治疗的潜力。针对罕见遗传疾病的定制基因编辑治疗。这种方法预示着精准医疗的新时代，为数百种其他罕见疾病带来了希望，在这些疾病中，早期、个体化的干预可以改变生活。该研究为扩展该平台以有效、安全地治疗广泛的遗传性疾病奠定了基础。

市场集中度和特征

市场的创新程度很高，因为该领域正在见证基因编辑技术和病毒载体的快速发展。例如，2024 年 11 月，iotaSciences 将在伦敦 Cell 2024 上首次推出其单细胞克隆平台 XT，通过先进的流体成型技术增强原始平台。它针对细胞生物学和基因治疗研究人员，专注于干细胞处理和基因编辑。这一改进支持开发更有针对性和更有效的基因疗法，加速新疗法的发现，并提高基因编辑技术的整体可靠性，从而带来更快的临床进展和更成功的治疗结果。

市场的并购活动处于中等水平。公司正在收购规模较小的生物技术公司，以扩大其基因治疗管道并增强其技术能力。例如，2024 年 1 月，Kyowa Kirin 完成了对全球罕见疾病基因治疗提供商 Orchard Therapeutics 的收购。此次收购增强了 Kyowa Kirin 在罕见遗传疾病方面开发先进基因疗法的能力，并增加了其对 Orchard 创新基因编辑技术的使用。

“该平台具有提供更多创新疗法和突破性疗法的巨大潜力，符合我们为罕见和复杂疾病患者提供改变生活的价值的目标。”

- Masashi Miyamoto 博士，代表董事、总裁兼协和麒麟 (Kyowa Kirin) 首席执行官。

法规通过确保安全性、有效性和道德标准来显着塑造市场。 FDA 于 2024 年 5 月发布的平台技术指定计划指南草案引入了一条途径，允许拥有经批准的基因治疗平台（例如病毒载体或基因编辑系统）的公司利用现有数据开发使用同一平台的新产品，从而对基因治疗平台市场产生了重大影响。该监管框架旨在通过减少冗余的非临床研究和促进 FDA 更快的审查来简化开发和制造流程，从而加快基于特征良好的平台构建的后续基因疗法的上市时间。

市场的产品替代品包括传统药物，例如小分子药物和生物制剂，它们可以在不改变遗传物质的情况下控制症状或疾病进展。基于 RNA 的疗法，例如 siRNA、mRNA 和 antisense 寡核苷酸通过调节基因表达提供替代方案。蛋白质替代疗法、基因组编辑技术、碱基和引物编辑以及基于 CRISPR 的工具（如 Retron 文库重组工程 (RLR) 平台、Cas-CLOVER 核酸酶）在病毒载体平台之外使用，也可充当替代品，根据治疗情况提供侵入性较小或更有针对性的基因治疗替代方案。

公司越来越多地投资于可扩展的基因治疗平台，以实现个性化治疗的高效开发和制造。例如，2024 年 4 月，AGC Biologics 专门针对细胞和基因技术设立了一个新部门。该部门将增强 AGC Biologics 的能力，并通过在细胞和基因合同开发和制造 (CDMO) 方面提供额外的能力、科学专业知识和高技能操作员来帮助开发商。这些平台结合了先进的基因编辑、载体开发、和细胞工程工具，为特定的遗传条件创建量身定制的疗法。随着需求的增长，扩张的重点是提高成本效率、监管依从性和治疗包括癌症在内的更广泛的疾病。

平台类型洞察

病毒载体平台细分市场占据主导地位，其收入份额最高，到 2024 年将达到 58.12%，因为它们具有高转导效率、将遗传物质传递到特定细胞的能力以及长期表达的能力。技术进步推动病毒载体在临床应用中广泛采用，包括肿瘤、遗传性疾病和传染病。例如，2023 年 5 月，AGC Biologics 推出了 BravoAAV 和 ProntoLVV 病毒载体平台，结合了三十年 AAV 和 LVV 开发方面的专业知识。这些平台可实现快速、高效的 GMP 生产和发布，将临床和临床开发时间缩短至九个月。

“这两个平台的推出是一系列增强功能中的最新举措，旨在有意发展我们的细胞和基因治疗服务，为开发人员提供从早期阶段到临床和商业阶段制造的支持。通过提供用于病毒载体生产的新模板方法，BravoAAV 和 ProntoLVV 将帮助公司加快项目进度，达到临床和商业里程碑，并尽快为患者提供有效的治疗，从而支持公司带来这些改变生活的治疗方法。”

- AGC Biologics 首席执行官 Patricio Massera。

在 CRISPR/Cas9、TALEN 和 Prime Editing 等精密技术进步的推动下，基因编辑平台领域预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。例如，2022 年 11 月，Ionis 与 Metagenomi 合作，将基因编辑纳入其广泛的技术平台，进一步推进这些工具用于有针对性的基因改造。这些创新为遗传性疾病、癌症和传染病提供了潜在的治疗方法，基于 CRISPR 的疗法（如镰状细胞病疗法）已获得监管机构的批准。

“基因编辑有潜力将慢性疗法转变为目前选择有限的患者的潜在治愈疗法。”

- Metagenomi 首席执行官兼创始人 Brian C. Thomas 博士。

应用洞察

由于对针对性、个性化癌症治疗的需求不断增长，肿瘤学领域在 2024 年占据了最大的收入份额。关键驱动因素包括 CAR-T 细胞疗法、CRISPR 基因编辑和其他基因修饰技术的进步，这些技术可以实现更有效的治疗。此外，随着基因治疗的创新，该领域继续扩大。例如，2024 年 9 月，Vironexis Biotherapeutics 重新获得 FDA 批准进行 AAV 传递的癌症免疫疗法的首次临床试验，标志着靶向体内癌症治疗向前迈出了重要一步。

“我们的新技术建立在 T 细胞免疫疗法的基础上，同时克服了 CAR-T 和双特异性抗体等现有方法的关键缺点和挑战。我们相信，我们有机会显着提高这些药物类别的安全性、有效性和耐久性，同时简化生产并显着减轻患者的治疗负担。我们对执行的重视在短短三年内就产生了广泛的产品线和临床就绪的领先项目。”

- Vironexis 联合创始人兼首席执行官 Samit Varma。

在显着的推动下，血液疾病领域预计将在预测期内以最快的复合年增长率增长。基因编辑技术的进步和临床批准的增加。例如，2023 年 6 月，BioMarin 的 Roctavian（一种治疗严重 A 型血友病的基因疗法）获得 FDA 批准。这种疗法为患者提供了通过单次输注长期产生凝血因子的潜力。这一成功凸显了基因治疗平台在解决包括血友病在内的复杂血液疾病方面的潜力，推动了对基因编辑、病毒载体传递系统和个性化医疗方法等平台技术的投资。

传递方法见解

体内基因治疗领域由于能够将遗传物质直接传递到患者体内，从而实现复杂疾病的靶向治疗，因此在 2024 年市场中占据最大的收入份额。这种方法减少了细胞提取和回输的需要，简化了治疗过程。主要驱动因素包括病毒载体技术的进步，例如AV 和慢病毒载体，在治疗脊髓性肌萎缩症和血友病等遗传性疾病方面取得了越来越大的成功。例如，2025 年 5 月，Stylus Medicine 成立，旨在推进精准的体内基因治疗并最大限度地发挥 CAR-T 治疗的潜力。其平台旨在提高基因整合的准确性和可扩展性，从而加快创造持久疗法并增强体内基因治疗技术的有效性。

离体基因治疗领域预计将在预测期内以最快的复合年增长率增长，因为它能够在重新引入体外细胞之前对其进行精确修改，从而确保可控和有针对性的治疗。主要驱动因素包括 CRISPR 等基因编辑技术的进步、对个性化治疗的需求不断增加以及细胞培养和扩增技术的改进。这种方法特别有效地治疗血液疾病、癌症和免疫相关疾病。此外，根据 2025 年 1 月发表的一篇文章，CAR-T 细胞疗法包括从患者体内取出 T 细胞，对其进行基因改造以靶向癌症抗原，将其扩增到体外，然后将经过修饰的细胞重新输注到患者体内。这一过程遵循离体基因治疗方法，即细胞在体外发生变化和扩增，然后返回患者体内进行治疗。

最终用途见解

制药和生物技术公司部门由于在研发、先进制造能力和重要临床管道方面的大量投资，在 2024 年占据了最大的收入份额。制药和生物技术公司正在大力投资先进的载体工程技术，以提高基因疗法的功效、特异性和安全性。例如，2024 年 10 月，罗氏将使用 Dyno Therapeutics 的工程 AAV 衣壳平台为未指定的神经病患者开发先进的基因疗法身体疾病。此次合作可为 Dyno 带来超过 10 亿美元的收入。

“我们之前与 Dyno Therapeutics 的合作让我们充满信心，可以增加对治疗基因递送的投资，以支持我们的神经系统疾病产品组合。我们非常高兴将与 Dyno Therapeutics 的合作关系提升到新的水平。”

- 罗氏企业业务开发主管 Boris L. Zaïtra

在几个关键因素的推动下，合同研究组织 (CRO) 和合同开发和制造组织 (CDMO) 领域预计将以基因治疗平台市场中最快的复合年增长率增长。越来越多的基因治疗候选药物通过临床试验取得进展，显着提高了对 CRO 和 CDMO 提供的专业服务的需求。这些组织提供流程开发、监管等方面的必要专业知识。实验室合规性和可扩展的制造，使生物技术公司能够有效地应对基因治疗开发的复杂性。此外，将人工智能融入制造流程可优化生产效率和可扩展性，推动市场增长。

区域洞察

北美基因治疗平台市场在全球基因治疗平台市场中占据主导地位，2024年占据最大份额，达到35.96%。该地区继续主导全球基因治疗进展，蓬勃发展的生物技术生态系统推动了病毒载体和CRISPR基因编辑等先进技术的发展。例如，2025 年 5 月，Andelyn Biosciences 使用其 AAV Curator 平台为一名患有极其罕见的 NEDAMSS 婴儿快速开发并提供病毒载体基因疗法，仅用了 10 个月就完成了生产，突显了基因疗法作为一种可行的治疗选择的日益重要的作用。

美国基因治疗平台市场趋势

在慢性遗传病患病率上升和治疗方案不断增加的推动下，美国基因治疗平台市场正在经历快速发展。FDA 等政府机构继续通过快速批准基因治疗来支持该领域，营造有利于快速创新的环境。此外，先进的基因编辑技术，包括CRISPR 能够精确靶向遗传异常，而 FDA 的监管激励措施鼓励创新和更快的商业化。

亚太地区基因治疗平台市场趋势

在中国、印度和日本等国家对基因治疗研究和临床试验的投资不断增加的推动下，亚太地区的基因治疗平台市场正在经历快速增长。优先考虑罕见遗传疾病和精准医学，推动针对不同遗传特征的个性化基因治疗的需求。 监管框架正在不断发展，以支持更快的审批和商业化，而该地区正在成为先进制造技术的中心，包括病毒载体生产和基于 CRISPR 的编辑，这有助于降低治疗成本。 

在生物技术基础设施、监管支持和临床试验活动进步的推动下，中国的基因治疗平台市场正在经历快速增长。 2023年11月[，中国初创公司利用人工智能推进腺相关病毒（AAV）基因疗法的开发。生物技术公司 Porton Advanced 与专门从事生命科学的人工智能公司 BioMap 合作，以增强 AAV 载体设计。 BioMap 的 xTrimo 平台是一个以蛋白质为中心的大型语言模型，将用于开发提高 AAV 组装效率和分布的模型。此次合作旨在克服创建组织特异性 AAV 衣壳的挑战，这是靶向基因治疗的一个关键方面。通过将人工智能与 AAV 技术相结合，该合作伙伴关系旨在加速基因疗法的开发并扩大其临床应用。

欧洲基因治疗平台市场趋势

欧洲的基因治疗平台市场受到创新研究以及该地区对个性化医疗和基因疗法日益关注的推动。欧洲各国政府和机构正在投资生物技术，特别是在英国、德国和法国，基因治疗技术被整合到针对癌症、心血管疾病和罕见遗传病等疾病的研究计划中。欧洲药品管理局（EMA）的监管支持使基因疗法商业化成为可能。

英国基因治疗平台市场的特点是快速增长驱动凭借大量风险投资和强大的生物技术生态系统。英国获得了超过 55% 的欧洲生命科学风险投资资金，凸显了其在细胞和基因治疗 (CGT) 创新领域的领导地位。主要趋势包括更加关注 CAR-T 等先进疗法、CRISPR 等基因组编辑工具以及战略合作和制造能力扩张。该行业还受益于强大的平台技术管道，以优化细胞和基因治疗制造的可扩展性和自动化。例如，2024 年 5 月，Ori Biotech 在国际细胞与基因治疗学会年度会议上推出了 IRO 平台，标志着制造创新向前迈出了重要一步。

拉丁美洲基因治疗平台市场趋势

拉丁美洲的基因治疗平台市场受到日益增长的医疗保健需求的推动，尤其是在巴西和阿根廷。尤其是巴西r，由于其庞大的人口基数和不断改善的医疗基础设施，在基因治疗方面显示出潜力。地方政府认识到基因疗法的潜力并支持其发展。例如，2024年3月，Fiocruz和Caring Cross合作在巴西当地生产CAR-T细胞和干细胞基因疗法，旨在治疗传染病、肿瘤和遗传疾病，包括白血病、淋巴瘤和艾滋病毒。此次合作强调负担得起的治疗方法、促进本地制造以及使用 CAR-T 生产平台技术。

“通过分享我们的知识和专业知识，此次合作将为我们创新的 CAR-T 细胞制造平台建立本地制造能力。与本地护理点制造相结合时，这种方法使我们能够大幅削减生产支出，并以与美国和欧洲相比的一小部分成本获得这些疗法。我们希望此次合作不仅将使这些治疗方法更加经济实惠，还将成为改善获得先进医疗疗法的全球模式。”

- Boro Dropulić 博士，Caring Cross 执行董事。

中东和非洲基因治疗平台市场趋势

中东和非洲 (MEA) 的基因治疗平台市场正在经历显着增长，特别是在阿联酋和南非等地区，当地生物技术投资、监管框架和疾病患病率等区域因素影响着增长，而增长是由该地区内部或针对该地区的合作和发展推动的。例如，2024 年 6 月，阿布扎比卫生部 (DoH) 与 Opus Genetics 签署了一份谅解备忘录，以加速罕见遗传性视网膜疾病 (IRD) 基因疗法的开发，重点关注以患者为中心的治疗。阿联酋的治疗。这一合作伙伴关系鼓励将病毒载体和 CRISPR 技术等先进基因治疗技术融入临床实践，从而刺激该地区基因治疗平台市场的增长。

关键基因治疗平台公司见解

主要公司都专注于并购、战略合作伙伴关系、与技术提供商的扩张以及产品开发。例如，2024 年 10 月，泰尔茂血液和细胞技术 (Terumo BCT) 扩大了在拉丁美洲的业务，通过提供自动化制造解决方案来协助哥伦比亚、巴西和墨西哥的细胞和基因治疗公司。此次扩展支持当地开发商和制造商简化复杂的细胞和基因治疗工作流程，这对于在严重依赖政府医疗保健系统的地区增加患者获得这些疗法的机会至关重要。

最新进展

• 2025年3月，阿斯利康以高达10亿美元收购了比利时生物技术公司EsoBiotec。此次收购将重点利用 EsoBiotec 的工程化纳米体慢病毒 (ENaBL) 平台推进体内细胞疗法。

“我们对收购 EsoBiotec 以及获得机会感到兴奋。o 快速推进其前景广阔的体内平台。我们相信它有潜力改变细胞疗法，并使我们能够扩大这些创新疗法的规模，以便世界各地更多的患者能够获得这些疗法。”

- 阿斯利康肿瘤血液学研发执行副总裁 Susan Galbraith。

• 2025 年 2 月，Andelyn Biosciences 通过扩展其 AAV Curator 平台增强了基因治疗创新。该协议授予 Andelyn 有权使用 Stanton Lab CNS 衣壳代表其客户开展基因疗法的研发服务。

• 2024 年 12 月，MRC 成立了其首个两个卓越研究中心，旨在为目前无法治疗的疾病创造先进的疗法。 MRC CoRE 汇集了顶尖的学术和行业专业知识，以加速先进疗法的转化研究和临床应用，从而促进创新“MRC CoRE 是一种资助大胆而雄心勃勃的科学的新方式，旨在提高我们了解疾病、早期诊断、干预新疗法和预防未来疾病的能力。它们将专注于汇集最聪明的科学家来解决具有重大医学意义的疾病，以便真正改变景观并改善人类的健康。 ”

  - MRC 执行主席 Patrick Chinnery 教授

  • 2024 年 6 月，Renova Therapeutics 宣布可能扩展其基因治疗平台，以解决糖尿病、心力衰竭和相关疾病。

  “尽管我们现在有许多治疗糖尿病的疗法，但我们仍然看到太多血糖控制不足且并发症频繁的患者的迪教唆。基因治疗显然是减少糖尿病影响的最有前途的新方法之一。”

  - Renova 科学顾问委员会成员 David Horwitz 博士（医学博士、博士、MBA）。

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