戈谢病药物市场规模

戈谢病药物市场分析

戈谢病药物市场规模预计到2025年为12.5亿美元，预计到2030年将达到13.9亿美元，预测期内（2025-2030年）复合年增长率为2.10%。

戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积症，由葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 缺乏引起。这种酶的主要作用是分解葡萄糖脑苷脂（一种脂肪）。当葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞内积聚时，可能会导致包括肝脏和脾脏肿大、贫血、骨病以及在某些情况下神经系统问题等症状。意识的提高、早期诊断、酶替代和底物减少疗法的进步以及支持性监管措施正在推动预测期内的市场增长。

意识活动在推动戈谢病药物市场的增长中发挥着关键作用。 协作性患者权益团体、制药公司和医疗保健组织的努力对于推动市场发展发挥了重要作用。例如，2023年11月，加拿大13家罕见病组织与武田加拿大公司合作，推出了“我是12号”活动。这一举措强调，每 12 名加拿大人中就有 1 人在一生中会遇到罕见疾病。值得注意的是，加拿大国家戈谢基金会参与其中，强调戈谢病患病率不断上升，从而推动了市场发展。

此外，在全球范围内，各国政府正在介入提供财政援助、医疗保健福利和政策支持，以确保戈谢病 (GD) 患者获得所需的治疗。例如，2024 年 8 月，印度卫生和家庭福利部宣布为每位患有罕见疾病的患者提供高达 57,514 美元（500 万印度卢比）的财政支持。包括戈谢病在内的63种罕见病纳入国家罕见病政策 (NPRD)，该计划通过提供财政援助来支持罕见病患者。这些举措加上不断增强的宣传活动，预计将对戈谢病药物市场产生积极影响。

然而，发展中国家的准入和可用性有限、治疗成本高昂以及严格的监管审批是阻碍市场发展的一些主要因素。

戈谢病药物市场趋势

酶替代疗法领域预计在预测期内占有最高比例

酶替代疗法 (ERT) 是戈谢病的标准治疗方法，通过补充缺乏的酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 来帮助分解溶酶体中积累的葡萄糖脑苷脂。此外，戈谢病的患病率不断上升，对罕见疾病的投资不断增加简化研究、扩大医疗保健覆盖范围和报销政策是支持该细分市场在预计期间扩张的一些主要因素。

戈谢病患病率的增加，加上人们认识的提高和医学研究的进步，正在对戈谢病药物市场产生重大影响。 国家戈谢基金会的数据显示，戈谢病可以影响任何人，普通民众中每 40,000 名活产婴儿中就有 1 人患有戈谢病。然而，这种疾病在东欧血统的德系犹太人中发病率较高，大约每 450 人中就有 1 人患有这种疾病。值得注意的是，该社区中多达十分之一的人可能是与戈谢病相关的突变基因的携带者。

此外，专业药房和主要市场参与者之间的酶替代药物分销协议有助于解决未满足的需求，支持患者和提供者获得保险并管理e疗法。例如，2024 年 4 月，Edenbridge Pharmaceuticals 宣布与 Orsini Specialty Pharmacy 达成分销协议，指定 Orsini 为分销 Yargesa (miglustat) 胶囊 100 毫克的主要合作伙伴。 该协议预计将加强戈谢病治疗方案的可用性，从而有可能推动戈谢病药物市场的增长和竞争。

此外，开发新型治疗方案的研究开发活动的增加预计将增加酶替代疗法的覆盖范围，从而加强该细分市场的扩张。例如，2024 年 8 月，CANbridge Pharmaceuticals Inc. 公布了其 CAN103 关键试验的令人鼓舞的主要结果，该试验针对的是 12 岁及以上未接受过治疗、患有 I 型和 III 型戈谢病 (GD) 的个体。 CAN103试验的积极结果预计将对戈谢病药物市场产生重大影响

因此，上述因素预计将在预测期内加强该细分市场的扩张。

北美预计将主导戈谢病药物市场

北美预计由于先进疗法的临床试验增加、主要市场参与者采取的合作和收购等无机增长战略以及不断增长的患者支持网络等因素，该公司主导了市场。此外，溶酶体贮积症患病率的上升以及医疗基础设施和报销政策的扩大是在预测期内加强市场扩张的其他一些因素。

先进疗法的临床试验数量不断增加戈谢病药物市场显着增长。这些试验不仅旨在解决未满足的医疗需求，还有助于开发创新治疗方案、改善患者治疗效果和扩大市场。例如，2025 年 2 月 3 日，Spur Therapeutics 在第二阶段结束（EOP2）会议上获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这一认可为 Spur 即将进行的 FLT201 3 期试验铺平了道路，FLT201 是一种针对 1 型戈谢病的基因治疗候选药物。

此外，2023 年 2 月，Gain Therapeutics, Inc. 展示了其戈谢病计划的有希望的临床前发现。该演讲于 2023 年 2 月 22 日至 26 日在佛罗里达州奥兰多举行的第 19 届世界研讨会上进行。这项研究是在神经病性戈谢病 (nGD) 动物模型上进行的，强调 GT-02329 不仅可以恢复 β-葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性，还可以抑制有害的脂质底物，减轻神经炎症，增强神经肌肉功能。这些发展预计将提高治疗的可及性，从而推动市场发展。

此外，北美的知名企业正在采取无机增长战略，例如合作开发新型治疗方案，从而促进市场增长。例如，2023 年 9 月，Neurocrine Biosciences, Inc. 和 Voyager Therapeutics, Inc. 组建了战略联盟，旨在推动一系列针对神经系统疾病的基因疗法。此次合作的核心是 Voyager 的临床前 GBA1 基因疗法，通过静脉注射，有望解决帕金森病、戈谢病和其他 GBA1 相关疾病。因此，受上述因素影响，北美地区戈谢病药物市场预计将以显着的增速发展。

戈谢病药物行业概述

由于存在多家在全球和区域运营的公司，戈谢病药物市场本质上是分散的。竞争格局包括对一些拥有重要市场份额且知名的国际和本地公司的分析，包括赛诺菲、Protalix BioTherapeutics、武田制药、康桥生命科学有限公司、辉瑞公司、Edenbridge Pharmaceuticals, LLC、杨森制药公司、Spur Therapeutics 和 Gain Therapeutics, Inc. 等。 

戈谢病药物市场领导者

戈谢病药物市场新闻

• 三月2024 年：Centogene N.V. 扩大了与武田的合作关系，旨在改善溶酶体贮积症 (LSD) 患者的诊断。此次合作旨在为患者提供更快、更可靠的法布里病、戈谢病和亨特综合症等疾病的诊断服务。
• 2023 年 11 月：Freeline Therapeutics Holdings plc 宣布与新成立的投资组合公司 Syncona Ltd 达成最终的全现金收购协议。此举支持了 Freeline 的运营，并推动了针对戈谢病的候选基因疗法 FLT201 的进展。