碱基编辑市场规模

基础编辑市场分析

预计 2025 年基础编辑市场规模为 3.3664 亿美元，预计到 2030 年将达到 6.487 亿美元，预测期内（2025-2030 年）复合年增长率为 14.02%。

慢性病和罕见病患病率上升、基因组学研究增加、精准医疗需求增加以及政府对基因组研究的资金投入增加等因素预计将在预测期内推动市场增长。

随着全球癌症病例激增，对创新疗法的需求不断增加。例如，美国癌症协会的数据表明，到 2024 年，美国将出现约 200 万例新癌症诊断，高于 2023 年的 193 万例。癌症病例的增加加大了对 DNA 碱基编辑器的需求，这种编辑器可以将单点突变引入免疫细胞，为增强癌症免疫铺平道路。疗法。因此，预计这一趋势将促进市场增长。

政府资助计划以及各种基因组研究项目的启动，为公司在碱基编辑平台、试剂盒和相关产品方面进行创新提供了机会，从而加速了市场增长。例如，2022 年 12 月，英国政府拨款 1.75 亿英镑（2.1155 亿美元）用于快速基因组研究，重点是识别和治疗新生儿罕见遗传病。这一资金激增使研究人员能够探索新的应用并完善碱基编辑技术，扩大碱基编辑在遗传性疾病治疗中的视野并推动市场增长。

此外，公司正在加强对慢性和罕见疾病的基因编辑治疗的关注，扩大了对碱基编辑产品的需求。例如，2023 年 11 月，礼来公司从 Beam Therapeutics 获得了 Verve T 的选择加入权治疗学的基因治疗计划，专门针对心血管疾病。根据协议，礼来公司向 Beam 支付了 2 亿美元的预付款，并补充了 5000 万美元的股权投资。此外，礼来公司还获得了 Verve 碱基编辑项目的联合开发和联合商业化权利，该项目针对的是 PCSK9、ANGPTL3 和另一个未公开的靶标。

因此，由于癌症负担的增加、基因组研究资金的增加以及主要参与者为促进碱基编辑项目的发展而采取的新战略活动，预计所研究的市场将在预测期内增长。然而，与碱基编辑技术相关的道德和安全问题可能会阻碍碱基编辑市场在预测期内的增长。

碱基编辑市场趋势

碱基编辑平台预计将在预测期内出现显着增长

碱基编辑平台是尖端的生物技术工具，可以精确修改 DNA 序列。与传统的 CRISPR/Cas9 基因编辑可能导致双链断裂和意外突变不同，碱基编辑具有卓越的准确性。它直接将一个 DNA 碱基对转换为另一个碱基对，避免了双链断裂的问题。在此框架内，碱基编辑酶将一个 DNA 碱基（如腺嘌呤或胞嘧啶）转化为另一种 DNA 碱基（如鸟嘌呤或胸腺嘧啶），从而有效地改变基因蓝图。

在基因治疗需求不断增长、探索碱基编辑多样化应用的研究增加以及关键参与者推出新产品的推动下，该平台领域有望在碱基编辑市场显着增长。

许多研究已经评估了碱基编辑市场的潜力。适体介导的碱基编辑平台，用于同时敲入和多基因敲除，特别是同种异体 CAR-T 细胞生成。例如，2023 年 6 月发表在 bioRxiv 上的一篇文章强调研究人员展示了适体介导的碱基编辑平台在所有目标位点上的高编辑效率和纯度。值得注意的是，与传统的CRISPR-Cas9系统相比，该平台还显着降低了染色体易位频率。

此外，研究人员在单次干预中实现了嵌合抗原受体（CAR）的位点特异性敲入和多重基因敲除，无需额外的序列靶向组件。这一功能强调了 Pin-point 碱基编辑平台在先进细胞疗法中的前景，表明预测期内市场增长将得到提振。

此外，主要参与者的产品发布将提高市场碱基编辑平台的可用性，推动细分市场的增长。例如，2023 年 8 月，Amber Bio 推出了其多千碱基编辑平台，允许进行广泛的编辑，以治疗疾病gh 等位基因多样性。这些创新不仅推动了碱基编辑市场的扩张，而且还提供了多功能的治疗解决方案。随着对先进基因组编辑技术的需求激增，Amber Bio 等平台的推出预计将扩大市场增长，满足一系列遗传条件并提升碱基编辑的整体潜力。

因此，随着与碱基编辑平台相关的研究数量不断增加以及主要参与者推出新产品，所研究的细分市场预计将在预测期内推动该细分市场的增长。

预计北美在预测期内将占据重要的市场份额

在基因组研究资金增加、因基因治疗患病率上升而导致的基因治疗需求激增等因素的推动下，北美碱基编辑市场有望大幅增长遗传和罕见疾病，以及该地区主导企业的战略行动。

大量研究强调了碱基编辑技术在解决遗传性疾病方面的前景。例如，加州大学洛杉矶分校 2023 年 3 月发表在《Cell》上的一项研究表明，碱基编辑可以纠正血液干细胞中导致 CD3 delta SCID 的突变，恢复其 T 细胞生产能力。这些突破凸显了碱基编辑在解决罕见、严重遗传性疾病方面的潜力，从而促进了其应用。这项技术使科学家能够修改单字母 DNA 突变及其相关产品、试剂盒和试剂，从而推动市场扩张。

公司正在加强对合作、伙伴关系和产品发布的关注。这些战略举措旨在扩大碱基编辑产品（包括试剂盒、试剂和平台）的市场份额，从而推动市场增长。例如，2023 年 11 月，美国统计局 KACTUSes 实体，与中国 Base Therapeutics 结成战略联盟。此次合作旨在提升 AccuBase（一种开创性的 GMP 级碱基编辑酶）的全球生产和销售。 AccuBase 不仅在性能上与成熟的基准编辑器相媲美，而且还最大限度地减少了脱靶效应。通过利用他们在基因编辑工具、重组蛋白表达和 GMP 制造方面的综合专业知识，两家公司正在为全球生物制药客户定位这种尖端碱基编辑器，从而推动基因和细胞治疗的进步。

此外，主要参与者增加的临床试验将进一步巩固基因编辑疗法开发中的碱基编辑技术。例如，2023 年 10 月，Verve Therapeutics 获得 FDA 批准在美国试验其针对心脏病的基因编辑疗法。他们的创新疗法 VERVE-101 利用精致的 CRISPR 碱基编辑方法进行细致的 DNA 碱基修饰

因此，由于研究数量不断增加，加上主要参与者采取的启动活动不断增加以及公司进行的临床试验，所研究的市场预计将在预测期内增长。

碱基编辑行业概述

由于市场上存在一些大型参与者，碱基编辑市场得到了巩固。主要参与者正在采取收购、合作以及新产品和服务发布等关键战略活动，以保持其市场份额。市场上的一些主要参与者包括 Danaher Corporation、Beam Therapeutics、Merck KGaA、Revvity、GenScript、ElevateBio 和 Maravai LifeSciences 等。

碱基编辑市场领导者

碱基编辑市场动态

• 2024年6月：下一代RNA碱基编辑技术先驱ProQR Therapeutics NV参加RNA编辑峰会概述 ProQR 专有的 ADAR 介导的 Axiomer RNA 编辑技术平台，包括编辑寡核苷酸治疗开发的优化策略。
• 2024 年 5 月：ElevateBio 的基因编辑部门 Life Edit 获得美国专利商标局 (USPTO) 颁发的四项新专利，涵盖各种酶。这些专利包括美国专利号 11,981,916、11,859,181 和 11,926,843，重点关注多种 RNA 引导核酸酶 (RGN) 和碱基编辑器。此外，美国专利号 11,981,940 重点关注腺嘌呤脱氨酶和碱基编辑器。