反义和 RNAi 治疗市场规模

反义和 RNAi 治疗市场分析

全球反义和 RNAi 治疗市场在预测期内预计复合年增长率为 7.1%。

COVID-19 大流行对许多国家的公共卫生系统造成了严重的有害影响。例如，医疗保健行业背负着流行病危机管理的重担。此外，全球范围内实施封锁以遏制病毒爆发。这反过来又导致全球医护人员短缺。同样，全球范围内的药品制造活动和供应链。也受到阻碍。此外，反义和RNAi治疗市场在COVID-19大流行期间也遭受了重大损失。疫情期间，医院和诊所提供的门诊服务急剧下降。因此，接受罕见遗传病治疗的患者，如脊髓性肌萎缩症 (SMA)、急性肝病卟啉症、杜氏肌营养不良症 (DMD) 和其他患者经历了医疗人员提供的药物输注服务延迟或中断。因此，这导致对反义和 RNAi 疗法的需求减少。例如，根据美国国家罕见病组织（NORD）2020年5月发布的一项调查结果，74%的罕见病患者的医疗预约被取消。同样，根据罕见疾病临床研究网络（RDCRN）2020年进行的一项调查，只有少数患有罕见疾病的患者能够获得医疗服务提供者的预约。因此，大流行期间医院就诊量的下降影响了所研究市场的增长。

导致所研究市场增长的主要因素包括使用反义和 RNAi 疗法对罕见疾病取得更好的治疗效果。此外，还有其他因素，例如研发资金的激增加上有前途的管道产品的出现也推动了市场的增长。

RNAi 疗法基于一种通过阻止细胞产生导致疾病的特定蛋白质的技术。此外，该技术也被称为基因沉默技术。其中一些罕见疾病包括脊髓性肌萎缩症、杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)、急性肝卟啉症等。因此，这项技术改善了罕见疾病的治疗选择。例如，siRNA 疗法可识别并结合致病 mRNA，从而导致其被破坏。因此，这使得 RNAi 疗法具有高度的靶点特异性和选择性，使其成为罕见疾病的首选和先进的治疗选择。因此，这导致对 RNAi 疗法的需求激增，从而推动市场的增长。

此外，全球范围内可用于罕见疾病的治疗选择世界是有限的。因此，与发现罕见疾病新疗法相关的研究活动的资金逐渐增加。例如，2022 年 1 月，美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室 (OOPD) 宣布提供资金支持罕见疾病和病症的研究。此外，这些研究还有望向 FDA 提供数据，有助于批准新产品或已上市产品的新适应症。因此，这预计将导致与罕见疾病反义和 RNAi 疗法相关的研发活动激增。此外，预计在预测期内推出的强大管道产品的存在也推动了市场的增长。例如，AB-729 是一种 RNAi 治疗候选药物，目前 Arbutus Biopharma 正在研究。此外，AB-729 正处于临床试验的 II 期，并正在研究中或其对乙型肝炎患者的治疗作用。同样，ISTH0036 是 Isarna Therapeutics GmbH 正在研究的另一种 RNAi 疗法。该候选药物正在进行二期临床试验，正在研究糖尿病性黄斑水肿。此外，GS-101（Aganirsen）是Gene Signal International SA研究的反义寡核苷酸。该候选药物目前正处于角膜移植排斥反应的临床试验 III 期。因此，这些候选药物预计将在不久的将来上市。此外，预计这将导致对这种新型RNAi和反义疗法的需求激增，从而推动市场的增长。

反义和RNAi疗法市场趋势

RNA反义疗法预计将在预测期内实现高增长

RNA反义疗法广泛用于治疗罕见遗传性疾病如脊髓性肌萎缩症、杜氏肌萎缩症巩膜营养不良（DMD）和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）。此外，促进该市场增长的因素包括与治疗这些罕见遗传疾病相关的意识的提高。因此，认识的激增导致对RNA反义疗法的需求增加。

同样，RNA反义疗法（例如Biogen Inc.提供的Spinraza和Sarepta Therapeutics, Inc.提供的Exondys 51）成本高昂等因素导致市场收入激增。例如，根据临床与经济评论研究所 (ICER) 2109 年发布的一份报告，Spinraza 对症状前脊髓性肌萎缩症患者的第一年治疗价格在 72,000 美元至 130,000 美元之间。 此外，市场上最近的产品批准导致对新型和先进的 RNA 反义疗法的需求激增，从而推动了市场的增长。例如，2021 年 2 月，Sarepta Therapeutics，我北卡罗来纳州反义寡核苷酸 AMONDYS 45 (casimersen) 获得美国食品和药物管理局 (US FDA) 批准。此外，AMONDYS 45 适用于治疗 DMD。因此，上述因素促进了RNA反义市场的增长。

北美预计将主导反义和RNAi治疗市场

北美预计将主导该市场。这是由于反义和 RNAi 疗法的大量使用，例如 Biogen Inc. 提供的 Spinraza、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 提供的 Onpattro 和 Givlaari 以及该地区其他公司提供的药物。此外，促进该地区市场增长的其他因素包括先进反义和 RNAi 疗法的可用性。此外，该地区完善的医疗基础设施导致罕见疾病的早期筛查激增，反过来又导致对反义和 RNAi 疗法的需求激增。例如，Cure SMA 是一家致力于促进和支持脊髓性肌萎缩症相关研究的非营利组织。此外，2021 年 6 月，Cure SMA 报告称，美国 85% 的新生儿接受了脊髓性肌萎缩症筛查。

此外，2022 年 8 月，Cure SMA 宣布在其护理中心网络中新增 9 个脊髓性肌萎缩症筛查中心。此外，目前该网络在全美共有 27 个此类护理中心。因此，这导致该地区早期筛查的激增，进而导致对反义和 RNAi 疗法的需求激增。

因此，由于前面提到的因素，预计北美地区所研究的市场将增长。

反义和RNAi治疗行业概述

由于全球范围内运营的公司数量有限，反义和 RNAi 治疗市场本质上是整合的。竞争格局包括对市场上运营的一些国际和本地公司的分析，例如 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Biogen Inc.、Ionis Pharmaceuticals (Akcea Therapeutics, Inc.)、Sarepta Therapeutics, Inc.、Novartis AG、Silence Therapeutics、Arbutus Biopharma（以前称为 Tekmira Pharmaceuticals）、Isarna Therapeutics GmbH、Gene Signal International SA、Arrowhead Pharmaceuticals、 Inc. 和 Benitec Biopharma Ltd 等。

反义和 RNAi 治疗市场领导者

反义和 RNAi 治疗市场新闻

• 2021 年 12 月，诺华公司 (Novartis AG) 的 Leqvio (inclisiran) 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准。此外，Leqvio 是一种小干扰 RNA (siRNA) 疗法，已被批准用于降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL)。
• 2021 年 12 月，阿斯利康公司和 Ionis Pharmaceuticals 签署了反义研究药物 eplontersen 的全球开发和商业化协议。此外，eplontersen 目前正在进行淀粉样转甲状腺素蛋白心肌病 (ATTR-CM) 和淀粉样转甲状腺素蛋白多发性神经病 (ATTR-PN) 临床试验的 II 期研究。
• 202 年 7 月1 月 1 日，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与 PeptiDream Inc. 签订许可和合作协议。此外，该协议旨在发现和开发肽-siRNA 缀合物，以创造多种机会将 RNAi 治疗药物传递到肝外组织。